图 HIV-1病毒迫使患者采取终身药物治疗来控制和防止新型攻击。现在,美国天普大学医学院研究人员设计了一种剪除HIV-1基因的好方法。
科技日报讯 美国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授和他的同事利用基因组编辑技术,首次成功地从人类细胞中彻底清除了潜在HIV-1病毒。该项研究成果发表在美国《国家科学院学报》上。研究人员表示,这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步。
“这是一项令人兴奋的发现,不过现在还没做好准备进行临床试验,它只是证明了我们正朝着正确的方向前进。”哈利利说,“因为HIV-1病毒永远不会从免疫系统消灭,因此彻底剪除病毒才能治愈疾病。”
过去15年来,高活性抗逆转录病毒治疗(HAART)在发达国家成功控制了感染者的HIV-1病毒发作,但它仍然可能再次发怒进而打断治疗进程。甚至当HIV-1复制被控制较好时,挥之不去的HIV-1仍然让感染者存在健康隐患。
研究人员利用了近一年来极其热门的CRISPR/Cas9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率,这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过RNA(核糖核酸)做向导(gRNA),把Cas9酶带到相应的位置,然后用这种酶切割病毒DNA(脱氧核糖核酸)。
他们将一种由两部分组成的HIV-1编辑器,放置在防止感染的细菌防御系统上。据物理学家组织网7月21日报道,哈利利的研究室研制了一个含20个核苷酸链的gRNA,这个gRNA能够瞄准HIV-1的DNA并与Cas9配对。
为了防止gRNA与病人的任何其他基因组合,他们选择了一个从来没有在人类DNA出现过的核苷酸序列,来防止脱靶和细胞DNA的后继损害。当使用这一分子工具时,核酸酶和gRNA可以共同追踪病毒基因并切除HIV-1的DNA。